Aspen Neuroscience sammelt 70 Millionen Dollar für seine experimentelle Parkinson-Behandlung
Seit 2012 denkt Dr. Jeanne Loring, die Gründerin des gleichnamigen Loring Lab bei Scripps Research, darüber nach, wie pluripotente Stammzellen als mögliche Behandlung der Parkinson-Krankheit verwendet werden können.
Jetzt, acht Jahre später, hat Aspen Neuroscience, das Unternehmen, das sie gegründet hat, um ihre Forschung auf den Markt zu bringen, 70 Millionen US-Dollar an Finanzmitteln gesammelt und wird klinische Studien beginnen.
Ungefähr 60.000 Amerikaner werden mit Parkinson diagnostiziert, die Teile des Gehirns zerstört, die für die motorische Funktion verantwortlich sind. Die Krankheit verursacht einen schwächenden Verlust der Bewegung als Folge des Abbaus einer bestimmten Art von Neuron im Gehirn verantwortlich für die Produktion von Dopamin – eine Chemikalie, die das Gehirn die Kontrolle der Stimmung und Bewegung erleichtert.
Aspens experimentelle Behandlung nimmt Hautzellen von Patienten, die bereits an Parkinson erkrankt sind, und wandelt diese Zellen in pluripotente Stammzellen um, indem shinya Yamanaka und John Gurdon bereits 2012 den Nobelpreis für Medizin erhielten.
Es war Yamanakas Entdeckung, die in gewisser Weise als Auslöser für die Arbeit diente, die Loring und Aspens Chief Executive Officer Dr. Howard Federoff acht Jahre später auf den Markt bringen würde.
Andere Zellersatztherapien für Parkinson waren in Schwierigkeiten geraten, weil der Körper des Patienten die Einführung fremder Neuronen ablehnen würde – ähnlich wie Organtransplantationen manchmal erfolglos sind, weil ein Wirt das fremde Gewebe ablehnt. .
Die Aspen-Technologie nutzt das gewebe des Wirts, um die Stammzellen zu entwickeln, die die Grundlage für die Behandlung werden. Ein Patient, der eine Diagnose von Parkinson trägt, würde zu einer Biopsie zustimmen und das gesammelte Gewebe wird dann in eine Zellkultur gelegt. Die Zellen werden dann durch die Einführung einer inerten viralen RNA, die die Zellstruktur neu kodiert, in pluripotente Stammzellen umgewandelt.
Diese pluripotenten Stammzellen werden dann in Neuronen umgewandelt, die dann in einen Patienten transplantiert werden, um diejenigen zu ersetzen, die die Parkinson-Krankheit zerstört hat.
Federoff und Loring kennen sich seit Jahren, und als die ehemalige Vizekanzlerin für Gesundheitsfragen an der University of California, Irvine, hörte, woran Loring und ihr Team arbeiteten, trat er zurück, um als Geschäftsführer in ihr Unternehmen einzutreten.
Federoff gründete zuvor MedGenesis Therapeutix, ein weiteres privat geführtes Unternehmen, das an einer Parkinson-Behandlung arbeitet. “Vieles von dem, was wir für Parkinson und die bestehende Gentherapie tun, ist die Stabilisierung der Krankheit”, sagt Federoff. “Zellen von Fibroblasten helfen, die Uhr zurückzuwählen.”
Der Schlüssel ist die Verwendung von autologen Zellen – diejenigen, die von der gleichen Person gesammelt werden, die die Transplantation erhalten wird, sagt Federoff.
Aspens neuartiger Ansatz war überzeugend genug, um die Unterstützung langjähriger Investoren im Gesundheitswesen zu gewinnen, darunter OrbiMed, ARCH Venture Partners, Frazier Healthcare Partners, Domain Associates, Section 32, und der ehemalige Y Combinator President, Sam Altman.
Nach der neuen Runde erweitert Aspen seinen Verwaltungsrat deutlich um Faheem Hasnain, den Gründer von Gossamer Bio, der den Vorsitz bei Aspen übernimmt; Tom Daniel ist Venture Partner bei ARCH Ventures und Peter Thompson Partner bei OrbiMed.
Aspens erstes Produkt befindet sich derzeit in einer Untersuchung neue Medikament (IND)-ermöglichende Studien für die Behandlung von sporadischen Formen der Parkinson-Krankheit, sagte das Unternehmen. Sein zweites Produkt verwendet Genkorrektur und Neuronentherapie, um zu versuchen, genetische Formen der Parkinson-Krankheit zu behandeln.
Nach Angaben des Unternehmens wird die Finanzierung den Abschluss aller verbleibenden Prüfstudien und die FDA-Einreichung der Studien in Bezug auf das Leitprodukt des Unternehmens unterstützen. Darüber hinaus wird die Finanzierung die Datenerhebung aus einer klinischen Phase-1-Studie und die Ausweitung auf randomisierte Phase-2-Studien unterstützen.
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